第八届研发客临床年会暨CHINATRIALS 16: 临床开发领袖峰会近日在上海举行。由太美医疗科技高级副总裁马东先生组织的关于“如何利用人工智能提升临床开发的效率和质量”的主题讨论中，圣方医药研发公司董事长兼首席科学官陈杰博士与多位行业专家深入探讨了AI技术的最新进展、在新药研发中的应用、价值创造及未来趋势。
陈杰博士（左二）在发言AI在药物研发中的应用由来已久，特别是化合物和有效的分子结构的早期发现，如high throughput screening，但AI在临床研究中的应用相对滞后，特别是后期临床试验，主要是因为其过程的透明性和结果的可解释性受到限制，这些都是监管机构在审批新药时特别关注的问题。陈杰博士认为，随着AI和机器学习方法的不断进步并在各个行业得到普及，其在药物研发和监管审批中将起到越来越重要的作用；世界各地的药监机构如美国食品药品监督管理局（FDA）对AI和机器学习在临床试验和监管决策中的应用将会进行积极地探索、且态度也会日益开放。
AI在临床开发领域的创新应用
随着大模型等AI技术的快速发展，各行业积极拥抱AI，药物研发领域同样展现出巨大潜力。陈杰博士通过具体案例，阐述了AI在临床开发三个阶段（即临床前、临床试验中和临床试验后）中的实际应用。
临床试验前
临床前，AI可用于产生临床试验设计所需的关键参数（如标准治疗作为对照药物的疗效、分析现有数据产生假设等）、通过分析真实世界数据（RWD）展现合格患者的地域分布（以帮助试验中心的筛选）、真实世界中患者对某类治疗的依从性等，这些对临床试验的合理设计起到了至关重要的作用。
临床试验中
在临床试验的实施阶段，陈杰博士以罕见病临床试验为例，说明了AI如何通过对临床试验的入排标准和RWD中患者的基因型和表现型等数据的分析做匹配，以更有效地找到合格的患者。在此过程中，AI通过其各种算法对所搜集到的患者信息（如网络平台搜集的信息、疾病登记数据、患者医疗/健康档案等）进行信息整合；另一方面，运用区块链等技术，建立起合格患者与临床试验方之间的联系，实现匹配，精准定位患者，推动临床试验患者的顺利招募。圣方医药研发的TrialCAT馨药助手便是这一应用的典范，作为一款智能系统，在临床试验中有效促进了患者的招募和留存。随着非中心化临床试验（DCTs）越来越普及，数字化医疗技术（DHTs）（包括可穿戴设备）在临床试验中的应用越来越多，为患者参加临床试验提供的便捷。大多数DHTs背后的支持性软件都是基于AI和机器学习的算法，其在远程医疗、数据收集、分析、监察、安全性报告、建议精准治疗方案等方面起到了重要的作用。
临床试验后
临床试验结束后，AI/机器学习可以用于产生图表（TFLs）、建立预测模型、数据整合、有效性和安全性的敏感性分析等。
AI在临床开发领域的挑战
陈杰博士认为在试验后的数据分析和结果解释方面，AI仍面临一定的局限性。监管机构要求AI技术提供的结果具有透明性、可解释性和稳定性，这是当前AI算法所面对的挑战之一。
同时，数据作为AI技术的核心组成部分（另外两个重要的组成部分是平台和算法），其全球共享和开放程度仍有待提高。美国等发达国家已建立了数据联盟和临床试验数据等共享机制。陈杰博士呼吁相关机构和各行业共同努力，推动数据共享和开放的进程，以提高AI在药物研发和医疗保健中应用的效率。
AI技术与人类经验的深度融合
现场专家一致认为，AI的应用能够解放人力资源，使其专注于创新活动，从而提升临床试验的质量和效率。然而，他们也指出，当前的人工智能技术尚不具备独立完成创新性、创意性等工作的能力，需与人类经验和其他领域（如生物科技）的创新紧密结合。
陈杰博士通过实例进一步说明，人类基因库中众多未知功能的基因以及复杂罕见病的发病机制不明，给药物研发带来了巨大挑战。尽管机器学习等技术能够提供线索和启示，但在缺乏基础研究支撑的情况下，这些技术的进一步作用（特别是在产生可解释的结果）会受到限制。
随着AI技术的不断发展，其有望为药物研发带来革命性的变化，这需要各行业共同努力，推动平台、算法的发展，以及数据共享和开放的进程。只有这样，AI才能大大加快新药研发速度，真正引领药物研发进入一个新纪元。
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