中国有近14万血友病患者，部分患者曾因治疗药物短缺而导致残疾。2021年7月，作为国内首个自主研发的第三代重组人凝血因子Ⅷ（rFⅧ），神州细胞安佳因的获批上市，填补了国产重组八因子的空白。2023新年伊始，万象更新，其儿童适应症获批，不仅具有工艺先进、疗效显著、安全可靠、产能供应高保障等优势，同时具备完善的患者支持体系，期待已久的儿童适应症的到来，将使血友病A儿童患者的治疗显著获益，为儿童患者的健康快乐成长增添一份保障。
全方位合力推进 提高用药可及性
我国首个自主研发的第三代rFⅧ自上市以来，制定了具有竞争力的、惠及患者的综合解决方案，极大改善了rFⅧ的可及性，给中国血友病患者带来了新的选择和希望。其上市后，已完成所有省份医保对接，为实现“人人可及”的目标打下坚实的基础。
此外，神州细胞先后与中国初级卫生保健基金会、北京血友之家罕见病关爱中心、陕西省慈善协会等公益组织发起血友病患者援助项目，为患者提供药品援助与支持，鼓励与帮助患者坚持治疗，国产rFⅧ让患者与其家庭真正实现“人人可及”。
有了自主研发的rFⅧ的支持，神州细胞持续支持血友病三级诊疗体系建设，推进各层级医院血友病治疗的标准化和规范化，提升了患者的诊疗可及性。在惠及国内患者的同时，还先后与印度、土耳其、斯里兰卡、印尼、巴西，巴基斯坦、沙特等国完成合作协议的签署，从中国走向世界，有望造福全球血友病患者。
儿童Ⅲ期预防治疗研究 已证实其卓越的有效性
我国首个自主研发的第三代rFⅧ在儿童Ⅲ期预防治疗研究中，已证实其卓越的有效性。该研究共纳入68例重型血友病A儿童患者，其中0-5岁幼儿组和6-11岁学龄组各34例，接受24周预防治疗。
结果显示：在接受25-50 IU/kg，隔日一次或每周三次的规范预防治疗，随访24周后，中位ABR仅2.21次，零出血患者达39.7%。进一步分析发现，患者年化关节出血率（AJBR）及年化自发出血率（AsBR）中位值为0，而年化创伤出血率（AtBR）中位值为1.04。根据年龄进行分层分析，0-5岁幼儿组ABR中位值为2.21，而6-11岁学龄组ABR中位值为2.17。此外，儿童Ⅲ期数据camx和IVR更高。以上结果表明，这一国产rFⅧ可以为血友病A儿童患者提供良好的出血防护。
幼儿/儿童时期是治疗血友病的关键时期，及早采用规范的预防治疗，将年化关节出血率控制在3次以内，甚至零出血，是血友病患者管理的关键目标。安佳因儿童适应症的获批，必将助力更多血友病A儿童患者追逐梦想，健康成长！
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