2023年3月28日，开拓药业发布公告称其自主研发、潜在全球同类首创的福瑞他恩（KX-826）治疗男性雄激素性脱发（AGA）的中国注册性III期临床试验已于近期完成全部受试者入组。福瑞他恩是全球首个进入注册性III期临床试验用于雄激素性脱发治疗的雄激素受体（AR）拮抗剂。
该项III期临床试验由北京大学人民医院张建中教授和复旦大学附属华山医院杨勤萍教授担任主要研究者，是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的研究，以评估5mg（0.5%浓度）每日使用两次（BID）福瑞他恩治疗中国成年男性雄激素性脱发受试者的有效性和安全性。主要临床终点为24周结束时目标区域内非毳毛数量（TAHC）对比基线的变化。
开拓药业表示，预计2023年第四季度公布该III期临床试验的顶线数据。此外，福瑞他恩治疗男性雄激素性脱发的美国II期临床试验已于2022年8月完成全部受试者入组，预计2023第二季度公布该试验的顶线数据。
此前，福瑞他恩治疗男性和女性脱发的中国II期临床试验相关数据已发布，均达到主要临床终点，结果显示：
·针对男性雄激素性脱发，治疗24周后，福瑞他恩5mg（0.5%浓度）BID组TAHC较基线变化与安慰剂组相比增加15.34根/cm2，且具有统计学差异（P=0.024）。
·针对女性雄激素性脱发，治疗24周后，福瑞他恩5mg（0.5%浓度）QD组TAHC较基线变化与安慰剂组相比增加11.39根/cm2，且具有统计学差异（P=0.0087)。
·福瑞他恩均显示出良好的安全性。
据了解，目前治疗雄激素性脱发获批仅有2款药物，分别在1988年和1997年获美国FDA批准上市的非那雄胺和米诺地尔，不过非那雄胺存在明显的副作用，而米诺地尔则需要长期用药，平均见效时间需6-9个月。此外，度他雄胺于2009年、2015年在分别韩国和日本获批用于治疗雄激素性脱发，但考虑到副作用，FDA仅于2001年批准其用于治疗良性前列腺增生。
从作用机制来看，福瑞他恩作为局部涂抹外用药物，具有一定的潜在优势。具体来说，福瑞他恩通过与二氢睾酮（DHT）竞争局部阻断雄激素介导的信号，限制毛囊的微型化，并促进末梢毛发的生长。福瑞他恩达到循环系统后迅速代谢为失活代谢物，对全身AR信号通路的影响最小，安全性良好。
在全球范围内，除了已获批上市的药物外，福瑞他恩是目前开发进展最快的雄激素性脱发小分子新药。
除了福瑞他恩，开拓药业皮科管线中还有一款治疗雄激素性脱发的产品GT20029。据此前公司公布的GT20029治疗雄激素性脱发和痤疮的中国、美国I期临床试验数据，显示其具有良好的安全性和耐受性。GT20029是全球首个进入临床试验阶段的外用PROTAC化合物。
开拓药业表示，在产品开发策略上，福瑞他恩会成为公司在皮科领域的首推创新药物，而GT20029所具有的潜在优势会加强公司在该治疗领域的全球创新和市场竞争地位。
手握福瑞他恩和GT20029两款“王炸”产品，开拓药业正在撬动脱发治疗药物这一百亿级别的广阔蓝海市场。
