锐正基因研发 | 中国首个进入人体临床试验的LNP载体-体内基因编辑产品ART001最新临床数据将在世界精准医疗大会PMWC发布

2024-01-22 10:08:14     来源:


美国西部时间2024年1月24日-26日,世界精准医疗大会(The Precision Medicine World Conference,PMWC)将在美国科技胜地硅谷召开。PMWC旨在吸引全球顶尖的研究人员、医疗专业人士以及医疗健康和生物技术领域的创新者,通过展示最前沿的技术和临床数据来促进交流合作。

锐正基因创始人、董事长兼首席执行官 王永忠博士

锐正基因(苏州)有限公司创始人、董事长兼首席执行官王永忠博士将在此次会议作题为“针对ATTR的潜在同类最佳体内基因编辑产品”的报告,并发布锐正基因开发的中国首个进入人体临床试验的LNP载体-体内基因编辑药物ART001最新临床数据。

以LNP为载体的体内基因编辑是全球药物研发最前沿的技术领域之一。目前在全球范围内,也只有三家公司取得了人体临床数据,除了锐正基因之外,另外两家均在美国。

锐正基因针对ATTR的产品ART001于2023年中在中国率先进入了IIT人体临床试验,给药四周即可将TTR降低90%以上,安全性良好,无脱靶编辑,也无输液相关反应,显示ART001的总体安全和有效性数据处于体内基因编辑领域的行业领先水平。

锐正基因(苏州)有限公司成立于2021年7月,专注于全球领先的非病毒载体基因编辑技术和产品的开发与商业化。锐正基因以具备生物药全周期成功经验的团队为基础,建立了中美唯一的产业级端到端体内基因编辑技术平台,是中国首个将以LNP为载体的体内基因编辑药物推进到人体临床试验,并取得行业领先的安全和有效性数据的创新药物研发公司。

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