近日，以“定量加速器，全程新思维”为主题的CMAC第一届生物统计年会在北京举办，圣方医药研发作为白金合作方受邀参与本次大会。圣方医药研发副总裁汪涛博士主持“高效研发加速器：优化设计与全程布局见奇效”专场，与来自学界、医药界的多位统计专家对话，着重从创新试验设计、更优策略的实施等方面来探讨如何加速新药研发的路径。
新策略：精准定位，高效推进
当下新药研发同质化竞争加剧，管线逐渐完善，必须要回归患者未满足的临床需求。适应症的选择是临床研发中的策略性决策，它直接影响到药物研发的成功率和市场潜力，需要全面了解疾病领域，制定科学、合理的产品定位和临床开发策略，并在研发过程中根据新获取数据和信息动态调整策略。
同时，深入了解产品的作用机制，制定从 I 期到 III 期的临床试验策略，并强化创新试验设计和实时数据清理的配套措施，以确保研发过程的高效和准确。在此过程中，与监管机构的持续沟通同样必不可少，以确保试验设计符合监管要求，并在必要时做出灵活调整。
新设计：方法革新，加速进程
随着我国创新药物研发的不断深入，创新的临床试验设计正日益得到广泛应用，并在加快临床试验进程，优化患者资源和减少研发费用方面发挥了积极的作用。
随机选择设计
作为近年来临床试验中的新兴方法，随机选择设计因其灵活性和高效性而受到广泛关注。该设计允许研究人员在多个治疗方案中筛选出最优方案，从而减少资源浪费，加速新药和新疗法的研发进程。与传统的随机对照试验相比，随机选择设计更加注重实验效率和结果的实际应用价值，为临床试验领域带来了新的变革。其特点包括保证随机化、所需样本量相对较少、不存在传统的对照臂概念等。
在场专家以一项针对罕见病肛门癌的全球多中心随机二期selection design为例，展示了如何在多种治疗方案中筛选出最优方案，证明了其在探索性临床试验中的有效性和可行性。
主方案设计
主方案（Master Protocol）作为一种创新性的临床试验设计，能够同时评估多种药物或治疗方案在不同疾病或人群中的效果，从而极大缩短了新药研发周期，加速了创新药物的上市进程。该设计包括伞式、篮式和平台试验三种不同类型。
伞式试验旨在考察多种疗法，并根据标准治疗的进展增设新的治疗分组；篮式试验则主要回答某一个特定的靶向药物是否在所有或某些带有特定基因突变的肿瘤患者中有效；平台式设计则是一种长期开放的实验，研究某一种疾病时，在共用对照组的情况下，允许新疗法的加入，同时也允许效果不显著的疗法适时退出。
新技术：创新应用，提升效率
医药行业正致力于通过一系列创新措施缩短临床试验时间，除上述所说，医药行业还积极采用人工智能、基因编辑、大模型等前沿技术来提高药物研发的效率和准确性。跨学科的研究方法可以带来新的创新思路和药物研发策略。现代数据共享的理念也可以运用到新药研发上，这不仅能够有效避免科研资源的重复投入与劳动浪费，还缩短了新药的研发时间。
综合运用以上策略，可以提高新药研发的效率和成功率，为疾病治疗带来更多新的选择和希望。圣方医药研发作为AI 驱动的创新医药研发合作伙伴，将继续在医药研发产业中发挥技术优势，将AI、大数据等“加速器”赋能医药产业，协助药企释放数据潜在价值的关键，推动医药产业实现高质量、高速发展。
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