在刚结束的ASCO年会上，阿斯利康（AZ）连续第七年登上全体大会报告舞台，自2020年以来累计入选8项LBA研究，其在肺癌、乳腺癌等传统优势领域的领先地位稳固，在消化道肿瘤等新战场影响力显著提升。于此同时，AZ在细胞治疗领域的布局也在加速推进，其高潜力CAR-T疗法AZD0120近期在多个国际学术会议上公布最新进展，展现出强劲的临床开发动能，并有望在未来成为推动公司在肿瘤和自免领域继续增长的关键力量。
过去几年，AZ在细胞治疗赛道动作频频。2022年收购Neogene布局TCR-T疗法，2023年与Quell合作布局治疗自免疾病的Treg疗法。在CAR-T赛道，AZ通过收购亘喜生物获得下一代CAR-T疗法关键筹码，同时与西比曼合作探索实体瘤CAR-T。今年，AZ又斥资10亿美元收购EsoBiotec，押注体内细胞疗法，每一笔交易都极具战略眼光。
亘喜生物作为AZ在CAR-T赛道的重要布局，其核心产品AZD0120基于FasTCAR快速生产平台开发，具有BCMA/CD19双靶向特性。加入AZ集团一年多后，亘喜在今年EHA和EULAR大会上再次亮相，公布针对NDMM和rSLE的多项数据，尤其是rSLE数据首次公布便入选EULAR口头报告，获得业界高度认可。
在EULAR 2025年会上，亘喜生物公布AZD0120治疗难治性系统性红斑狼疮（rSLE）的IIT研究数据。入组的10例患者均为既往经多重治疗的rSLE患者，SLEDAI-2K评分≥8，且伴有狼疮性肾炎，中位随访时间313.5天。结果显示，安全性良好，未观察到剂量限制性毒性（DLT）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），仅出现低级别细胞因子释放综合征（CRS），与此前在血癌领域观察到的结果基本一致。疗效方面，所有患者完成单次输注后补体水平恢复正常，70%患者实现ANA、ENA及dsDNA抗体持续血清学转阴，进入狼疮非活动期，90%患者在第9个月达到DORIS标准缓解，所有患者蛋白尿显著减少，60%患者达到KDIGO-2024定义的完全缓解（CR），40%患者达到部分缓解（PR）。
系统性红斑狼疮（SLE）是一种自身免疫性疾病，全球有超340万人患病，每年新确诊患者40万。传统疗法疗效有限、副作用严重且需长期用药，患者急需更安全有效的治疗方案。AZD0120通过CD19/BCMA双靶点设计，结合次日生产技术，能更深入广泛地清除致病性B细胞和浆细胞，显著改善临床获益，并为“免疫系统重置”提供机遇。去年底，CAR-T治疗自免疾病突破性进展入选Science 2024年度十大科学突破，这是继2013年后CAR-T技术再次入选，标志着其在自免领域应用获重大认可。
而在EHA2025年会上，亘喜生物公布AZD0120作为新确诊多发性骨髓瘤（NDMM）一线疗法的两项最新临床数据。针对符合移植条件的NDMM高危患者（TE NDMM），截至2025年2月10日，中位随访时间32.3个月，这是迄今为止CAR-T治疗NDMM患者最长的前瞻性随访。结果显示，客观缓解率（ORR）保持100%，严格完全缓解（sCR）率95.5%，所有剂量水平、所有患者均达到微小残留病灶（MRD）阴性，30个月无进展生存（PFS）率85.7%，安全性数据与早期结果高度一致，仅少量患者出现CRS。这些数据表明，AZD0120在TE HR NDMM患者中诱导深度持久缓解，具显著安全性优势，为预后不佳患者带来新希望。
对于不符合移植条件的NDMM老年患者（TI NDMM），研究招募9例患者，中位年龄72岁。截至2025年2月10日，中位随访时间13.9个月。结果显示，AZD0120治疗后，患者ORR及sCR率均为100%，所有患者均达到MRD阴性，且未观察到疾病进展。安全性方面，50%患者经历1级CRS，所有患者在5天内恢复，未观察到≥2级CRS及任何级别ICANS。这表明AZD0120在老年MM患者中具有显著临床疗效及安全性，有望为70+ TI NDMM患者提供新治疗选择，对填补临床治疗空白意义重大。
多发性骨髓瘤（MM）是全球第二常见血液系统恶性肿瘤，到2028年，MM药物主要市场销售额预计将达437亿美元，2033年将达521亿美元。目前MM领域虽有4款CAR-T获批上市，但尚无产品获批一线治疗。若AZD0120能把握一线治疗机遇，凭借AZ商业化能力，有望冲击重磅炸弹药物俱乐部，成为AZ细胞疗法矩阵中的“关键牌”。
2023年12月，AZ以12亿美元收购亘喜生物，开创中国Biotech发展新路径，也是“in China-For Global”战略重要实践。AZ计划以上海为细胞治疗研发基地，借助中国创新力量推动领域进展。随着融合深入，亘喜生物开创性技术与AZ全球平台如何相得益彰，孕育新的“拳头产品”，将是未来看点。
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