北京时间2023年1月20日，百济神州公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂百悦泽®（泽布替尼）用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者。
本次在美国的获批基于以下两项全球3期临床试验，这两项试验证明了泽布替尼在CLL患者中的优效性及其良好的安全性特征：
在SEQUOIA试验中，中位随访时间为26.2个月，经独立审查委员会（IRC）评估，泽布替尼对比苯达莫司汀联合利妥昔单抗在一线CLL患者治疗中呈现出显著的PFS优势（HR 0.42，[95% CI：0.28，0.63]，p<0.0001）。
在ALPINE试验中，经IRC评估，泽布替尼对比伊布替尼在复发/难治性（R/R）CLL患者中获得更优效的总缓解率（ORR 80.4% vs. 72.9%，p=0.0264）。
泽布替尼在ALPINE和SEQUOIA试验中的整体安全性特征与既往研究一致。
ALPINE试验预先设定的最终PFS分析结果，证明了泽布替尼对比伊布替尼在R/R CLL患者中的优效性和更好的心脏安全性特征，该结果在第64届美国血液学会年会的最新突破摘要环节上进行了口头报告，并同时发表于《新英格兰医学杂志》。
本次获批治疗SLL/CLL适应症，代表着泽布替尼成功拿下了血液瘤领域最大的适应症，这也是三年多的时间以来，泽布替尼在美国市场获批的第四项适应症，泽布替尼商业化的全新局面即将开启。
BTK抑制剂是近年来国内外药企积极布局的热门方向，且市场规模不断扩大，2021年全球市场规模已经突破100亿美元。
目前，全球BTK抑制剂市场的主要份额由强生&AbbVie的伊布替尼占据。
伊布替尼在2013年底被FDA批准上市，此后陆续覆盖了包括SLL/CLL在内的主要血液瘤适应症，其销售金额也从2014年的6.92亿美元飙升到2021年的97.77亿美元，逼近百亿美元大关。
2022年，美国CLL/SLL的NCCN指南更新，泽布替尼作为无del(17p)/TP53突变CLL/SLL初治患者的首选治疗方案之一，获得NCCN指南最高级别推荐，其类别由“category 2A”升级为“category 1”，临床地位显著上升。
与此同时，BTK抑制剂市场的主要竞品伊布替尼，则由于安全性问题，由首选治疗方案降级为其他推荐方案。
一进一退，这意味着在CLL/SLL这个BTK抑制剂市场规模最大的适应症上，美国市场的临床治疗格局正在发生变化，泽布替尼有望取代伊布替尼，成为美国市场的一线首选治疗方案，也意味着巨大的市场空间正在缓缓开启。
有第三方研究机构测算，CLL/SLL适应症顺利获批，泽布替尼在美国市场的销售金额有望突破30亿美元，将会显著改变全球BTK抑制剂市场的竞争格局。
迄今为止，泽布替尼已在包括美国、中国、欧盟和大不列颠、加拿大、澳大利亚、韩国、冰岛、挪威和瑞士在内的超过60个市场获批，此次在美国获批重磅适应症，代表着这款明星药物的星辰大海之旅正式开启。
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