4月25日，诺诚健华（688428.SH/09969.HK）自主研发的新型BTK（布鲁顿酪氨酸激酶）抑制剂奥布替尼获得中国国家药品监督管理局批准，用于一线治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤 (CLL/SLL) 。
此前，奥布替尼已在中国获批用于治疗既往至少接受过一次治疗的CLL/SLL、套细胞淋巴瘤（R/R MCL）和边缘区淋巴瘤（R/R MZL），三项适应证均已纳入国家医保。
临床试验的主要研究者、江苏省人民医院李建勇教授告诉经济观察报，在已经上市的第一代和第二代BTK抑制剂里，奥布替尼是靶向性最强的药物。靶向性最强也意味着脱靶效应可能是最低的，副作用可能是最小的，这对老年病人特别重要，耐受性会更好。
另外，相比已经上市的另外两款二代BTK抑制剂——泽布替尼和阿卡替尼一天要用两次，奥布替尼的优势是一天只需要用一次，这对长期用药的病人来说，意义也非常大，可以提高用药的依从性。
“在复发难治的慢淋当中，奥布替尼不光是耐受性最好，它的治疗反应也是最好的，完全缓解率目前是最高的BTK抑制剂。而且我们在一线治疗当中，联合化学免疫治疗可以达到非常深的缓解。联合化疗主要是针对年纪轻的病人，但是也带来了新的可能性，可以联合其他口服药如BCL-2抑制剂，可能安全性会更好，所以奥布替尼是非常值得期待的一个药物。”李建勇表示。
奥布替尼是诺诚健华自主研发的具有高度靶标选择性的新型BTK抑制剂，可以避免脱靶相关的不良事件，改善安全性和有效性。基于奥布替尼在CLL中优异的安全性和疗效，《CSCO淋巴瘤诊疗指南》2025年版将其在初治和R/R CLL中均提升到I级推荐。
CLL/SLL是最常见的白血病类型之一，是B淋巴细胞的一种惰性恶性肿瘤。全球每年有19.1万新确诊的CLL病例和6.1万死亡病例，中国CLL/SLL的发病率呈上升趋势。
中国CLL的中位发病年龄为65岁，而中国65岁以上人口占比预计2035年将超过20%。结合CLL发病率与年龄正相关的特点，老年人口基数扩大将直接推高患病率，与欧美相比，中国CLL发病率较低但增速更快，预计未来10年患者总数将以年均10%以上的速度增长。
目前CLL诊疗面临多重挑战包括优质医疗资源集中于大城市，基层诊疗能力薄弱，诊疗缺乏标准化；老年患者合并症多，缺乏长期的疾病管理和更安全的治疗药物。
BTK抑制剂持续治疗是CLL患者目前的常用治疗模式，但持续治疗的安全性和长期疗效仍是较大的问题，尽管有限期治疗模式可以弥补持续治疗的不足，但其治疗模式选择固定周期还是MRD驱动暂无定论，长期疗效也需要进一步验证；同时CLL目前仍无法治愈，部分患者将面临进展或复发，需探索更多的新药或者新组合在此类人群的应用。
在李建勇教授看来，此次奥布替尼获批一线治疗CLL/SLL，意味着更多淋巴瘤患者能获益这种高效、精准的治疗方案，一线治疗研究显示完全缓解率高达12.1%，将为我国血液肿瘤的治疗带来新的希望和突破。
“现在药物的选择越来越多，可以根据病人的意愿、生物学特征、经济条件来做个体化的治疗。今后的方向是，慢淋的病人包括其他淋巴瘤病人，可以长期带病生存。”李建勇教授表示。
